mRNA疗法的研究重点是什么 开发mRNA药物的难点是什么?
mRNA疗法的研究重点是什么?
目前mRNA疗法的研究重点由两部分组成,即可以编码特定抗原的mRNA序列和mRNA递送系统。刘子川解释,mRNA疗法是通过特定递送系统将编码目的蛋白的mRNA运送给体内细胞,在被细胞摄取之后翻译出目的蛋白,进而达到预防或治疗的目的。这两部分的技术发展对mRNA疗法走向应用有着重要推动作用。
开发mRNA药物的难点是什么?
开发mRNA药物首先遇到的难点就是未修饰的mRNA具有很强的免疫原性,不利于成药。美国宾夕法尼亚大学的两位科学家发现,把mRNA的核苷酸改造后递送到细胞里,可避免自身组织将mRNA识别为敌人,在此基础上才能开启后续mRNA成药的研究。
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